Sjukdomen har ett långsamt förlopp och kan pågå i många år. Den drabbar mest medelålders och äldre personer. Läkarna brukar bara behandla om patienten fått alltför lågt blodvärde eller besväras av det tjockflytande blodet som ibland nästan proppar igen de finaste blodkärlen. Då görs blodbyte eller plasmaferes, vilket innebär att blodet renas från överskottet av gammaglobuliner. Andra gånger ges cellhämmande medel.
Orsaken till sjukdomen sitter i de vita blodkropparna i benmärgen som normalt ska hjälpa immunförsvaret att bilda skyddande gammaglobulin (antikroppar). Jan Waldenström, som var världsberömd professor i Malmö, beskrev för 58 år sedan att patienternas gammaglobulin var mycket tyngre än normalt och släpptes ut i för stora mängder av de talrika vita blodkropparna i benmärgen. Efter honom fick sjukdomen sitt namn. Diagnosen ställs genom att man mäter gammaglobulinet i blodet och genom prov från benmärgen. Så länge symtomen inte är alltför besvärliga och behandlingen fungerar är sjukdomen under kontroll och har då ett tämligen gynnsamt förlopp. Blödningar, infektioner och tjockflytande blod är de vanligaste komplikationerna.
I dag används mest sjukdomsbenämningen Waldenströms makroglobulinemi. “Makro” innebär att gammaglobulinerna i blodet är extra stora.